ASTIS: Première publication officielle

unnamedSclérodermie systémique sévère : la greffe de cellules souches hématopoïétiques suscite l’espoir…

La sclérodermie est une maladie auto-immune rare qui se caractérise par un épaississement et un durcissement de la peau.
A la veille de la Journée Mondiale de la Sclérodermie le 29 juin, une nouvelle étape vient d’être franchie dans le traitement de cette maladie orpheline. Pour la première fois, l’efficacité d’un traitement contre la sclérodermie systémique diffuse a été démontrée : des patients traités par greffe de cellules souches hématopoïétiques ont un taux de survie à long-terme supérieur à celui observé sous traitement immunosuppresseur, dit conventionnel, par bolus intraveineux mensuel de cyclophosphamide. Cette étude est exceptionnelle à plus d’un titre : ampleur de la collaboration académique, une durée qui s’étend sur douze années et les 10 nations impliquées.

La sclérodermie systémique est une maladie auto-immune rare (2 à 22 personnes par million), caractérisée par une atteinte vasculaire initiale avec activation de la réponse immune et fibrose progressive de la peau et des différents organes profonds (notamment poumons, cœur, tube digestif et reins). L’évolution spontanée de cette affection reste redoutée. Un tiers des patients développent des formes sévères, rapidement progressives, pouvant conduire à une mort prématurée, notamment par fibrose et/ou hypertension artérielle pulmonaires. Les traitements conventionnels actuels de la maladie sont peu efficaces.

Les résultats de l’étude internationale ASTIS (Autologous Stem Cell Transplantation in Scleroderma) viennent d’être publiés dans la prestigieuse revue The Journal of the American Medical Association (JAMA) du 25 juin 2014*. Cette étude multicentrique concerne 156 patients atteints de sclérodermie systémique sévère, traités pour un tiers d’entre eux par des équipes hospitalières françaises. Ce projet collaboratif académique et unique au monde, a été conduit pendant plus de 12 ans sur 10 pays, en lien avec la  Société Européenne de Greffe de Moelle et de Thérapie Cellulaire (European Group for Blood and Marrow Transplantation – EMBT) et la Ligue Européenne contre le Rhumatisme (European League Against Rheumatism – EULAR) avec le soutien du GFRS et de l’ Association des Sclérodermiques de France  

Après inclusion volontaire dans l’étude, les patients ont été répartis par tirage au sort en deux groupes : un premier groupe de 79 patients traités par une auto-greffe de cellules souches hématopoïétiques (provenant du patient) comparé à un second groupe de 77 patients traités chaque mois pendant 1 an par une injection intraveineuse de cyclophosphamide. Après un suivi clinique de près de six ans en moyenne, les taux de survie globale et de survie sans événement étaient plus élevés à long-terme chez les patients traités par auto-greffe de cellules souches hématopoiétiques par rapport au second groupe contrôle, malgré une mortalité liée au traitement plus fréquente dans la première année après greffe.

Ces résultats sont qualifiés de très encourageants par le Pr Dominique Farge-Bancel (Médecine interne et pathologie vasculaire, hôpital Saint-Louis, AP-HP, Université Paris Diderot Paris 7) et le Pr Jaap van Laar (University Medical Center, Utrecht), tous deux premiers cosignataires de cet article. Ils offrent l’espoir d’un traitement alternatif enfin efficace aux patients atteints de sclérodermie systémique résistante aux traitements conventionnels.

En savoir plus sur le 29 juin – Journée mondiale de la Sclérodermie
À l’initiative de la FESCA (Fédération européenne des associations de patients sclérodermiques), une journée européenne de la sclérodermie a été mise en place le 29 juin 2009 et se renouvelle tous les ans à la même date.
Son  but : faire connaître la maladie et informer les patients.
http://www.association-sclerodermie.fr/temps-forts/scleroderma-day.html

*Source
Jacob M. van Laar(a), Dominique Farge(a), Jacob K. Sont, Kamran Naraghi(b), Zora Marjanovic(b), Jérôme Larghero, Annemie J Schuerwegh, Erik W. A. Marijt, Madelon C. Vonk, Anton V. Schattenberg, Marco Matucci-Cerinic, Alexandre E. Voskuyl,  Arjan A. van de Loosdrecht, Thomas Daikeler, Ina Kötter, Marc Schmalzing, Thierry Martin, Bruno Lioure, Stefan M. Weiner, Alexander Kreuter, Christophe Deligny, Jean-Marc Durand, Paul Emery, Klaus P. Machold, Francoise Sarrot-Reynauld, Klaus Warnatz, Daniel F. P. Adoue, Joël Constans, Hans-Peter Tony, Nicoletta Del Papa, Athanasios Fassas, Andrea Himsel, David Launay, Andrea Lo Monaco, Pierre Philippe, Isabelle Quéré, Éric Rich, Rene Westhovens, Bridget Griffiths, Riccardo Saccardi, Frank H. van den Hoogen, Willem E. Fibbe, Gérard Socié, Alois Gratwohl, Alan Tyndall, for the EBMT/EULAR Scleroderma Study Group. Autologous hematopoietic stem cell transplantation vs intravenous pulse cyclophosphamide in diffuse cutaneous systemic sclerosis: a randomized clinical trial . JAMA 2014 Jun 25; 311(24):2491-98.
(a)These authors contributed equally.
(b)These authors contributed equally.
http://jama.jamanetwork.com/article.aspx?articleid=1883019

Contact auteurs
Professor Jacob M van Laar, MD, PhD
Department of Rheumatology & Clinical Immunology, room F.02.126 University Medical Center Utrecht Heidelberglaan 100 3584 CX  Utrecht, the Netherlands
Email: j.m.vanlaar@umcutrecht.nl
Phone/fax: +31 88 75 573 57 / +31 30 2523741
or
Professor Dominique Farge, MD, PhD
Assistance Publique-Hôpitaux de Paris ;  Saint-Louis Hospital ; Internal Medicine and Vascular Disease Unit ; INSERM UMRS 1160 ;  Paris 7 Diderot University, Sorbonne Paris Cité  1 avenue Claude-Vellefaux, 75010 Paris, France Email : dominique.farge-bancel@sls.aphp.frPhone/fax: +33 1 42 49 97 67 /+33 42 49 9478

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