Étiquette : sclérodermie systémique

Rituximab versus cyclophosphamide intraveineux chez des patients avec une atteinte interstitielle pulmonaire diffuse associée à une connectivite au Royaume Uni(RECITAL) »

  de ,

Rituximab versus intravenous cyclophosphamide in patients with connectivite tissue disease-associated interstitial lung disease in the UK (RECITAL) » Lancet Respir Med. 2023 Jan;11(1):45-54.

 doi: 10.1016/S2213-2600(22)00359-9. Epub 2022 Nov 11.

Résumé et analyse par Jérémy ANTONIADIS et supervisé par le Pr Brigitte GRANEL

Contexte :

Les pneumopathies interstitielles diffuses (PID) sont les complications fréquentes et souvent fatales de certaines connectivites et myosites inflammatoires. Le rituximab est souvent utilisé en traitement de rattrapage dans les pneumopathies interstitielles associées aux connectivites mais aucun essai clinique spécifique n’a jusqu’alors été réalisé.

L’essai clinique RECITAL est le premier essai multicentrique (11 centres spécialisées au Royaume Uni) en double aveugle contrôlé randomisé visant à évaluer l’efficacité et la sécurité du rituximab chez les patients atteints de connectivites et de pneumopathie interstitielle en comparaison au cyclophosphamide.

Objectif :

Les auteurs ont testé l’hypothèse selon laquelle le rituximab (1000 mg, 2 injections séparées de 2 semaines) serait supérieur au cyclophosphamide (600 mg/m² toutes les 4 semaines en IV pour 6 cures) dans le traitement des PID des maladies auto-immunes.

Matériel et méthodes :

L’étude portait sur 98 patients âgés de 18 à 80 ans atteints de PID sévère ou progressive présente sur un scanner thoracique datant de moins d’un an, liée soit à une sclérodermie, soit à une myosite inflammatoire idiopathique ou une connectivite mixte. Les patients ne devaient pas avoir déjà été traités par du rituximab ou du cyclophosphamide, avoir reçu des immunosuppresseurs autres qu’une corticothérapie orale dans les deux semaines avant la première injection de traitement. Ils ne devaient présentés aucun antécédent de maladies pulmonaire tel qu’un asthme, une BPCO ou un emphysème et leur capacité vitale forcée (CVF) devait être supérieure à 70%. Le critère de jugement principal était l’évolution de la CVF à 24 semaines après traitement.

Résultats :

97 patients ont été analysés : 48 dans le groupe cyclophosphamide et 49 dans le groupe rituximab. Les patients étaient majoritairement des femmes 73%, d’un âge moyen de 56 ans. A 24 semaines, la CVF montrait une amélioration dans les deux groupes, de 99 mL dans le groupe cyclophosphamide et de 97 mL dans le groupe rituximab, soit une différence non significative du critère principal à la 24ème semaine de –40 mL (95% CI –153 to 74; p=0·49, Figure 2). Aucune différence significative n’était relevée pour les paramètres secondaires entre les deux groupes de traitements, à l’exception du GDA (physician-assessed global disease activity) score à la semaine 48 qui montrait une différence significative pour les patients du groupe cyclophosphamide.

Une réduction de l’exposition aux corticoïdes à la semaine 48 était enregistrée dans le groupe rituximab (37,6mg d’hydrocortisone contre 42,9mg) soit une réduction de 12,3%. La survie globale et la survie sans progression ne différaient pas entre les deux groupes. Les effets indésirables étaient moins nombreux chez les patients recevant du rituximab que ceux recevant du cyclophosphamide.

Conclusion :

Cet article montre que le Rituximab n’est pas supérieur au cyclophosphamide dans le traitement des PID associées aux connectivites. Une amélioration de la CVF est observée avec le Rituximab, de façon similaire à celle du groupe traité par cyclophosphamide. On note également une diminution des effets indésirables et une réduction de l’exposition aux corticoïdes sous Rituximab.

L’étude Récital suggère donc que le Rituximab pourrait être une alternative au cyclophosphamide, un futur essai de non-infériorité serait approprié afin de pouvoir définir un nouveau gold standard.

Cet essai ouvre la voie à d’autres possibilités d’association thérapeutique notamment par la combinaison du Rituximab avec le MMF, comme cela vient d’être rapporté dans l’étude EVER ILD en 2023 (Eur Respir J. 2023 Jun 8;61(6):2202071. doi: 10.1183/13993003.02071-2022. Print 2023 Jun.)

La cartographie paramétrique par résonance magnétique cardiaque peut détecter une atteinte cardiaque précoce chez les patients atteints de sclérodermie systémique

  de

Cardiac magnetic resonance parametric mapping can detect early cardiac involvement of patients with systemic sclerosis

M. Purevsuren, M. Uehara, M. Ishizuka, T. Hara, N. Kakuda, T. Tsuji, T. et al

European Heart Journal, Volume 42, Issue Supplement_1, October 2021, ehab724.0223, https://doi.org/10.1093/eurheartj/ehab724.0223

Résumé par Magali LE BRUN (interne DES de médecine interne-immunologie clinique) & Brigitte GRANEL

Introduction : La sclérodermie systémique (ScS) est une pathologie auto-immune avec deux formes cutanées : limitée et diffuse. Cette dernière est généralement associée à des atteintes fibrosantes d’organes plus sévères que la forme limitée et son pronostic est moins bon. La place de l’imagerie par résonance magnétique (IRM) cardiaque avec cartographie paramétrique dans la détection de l’atteinte myocardique précoce chez les patients atteints de ScS n’est pas encore codifiée.

Objectif : Déceler l’atteinte myocardique en IRM cardiaque et évaluer les différences entre les deux formes cutanées.

Lire la suite…

Incidence, facteurs associés et impact du cancer au cours de la sclérodermie systémique

  de ,

Titre original de l’article : Incidence, risk factors and outcomes of cancer in systemic sclerosis

Nom des auteurs : Morrisroe K, Hansen D, Huq M, Stevens W, Sahhar J, Ngian G, et al.

Disponible sur: https://onlinelibrary.wiley.com/doi/abs/10.1002/acr.24076 (PubMed)

Résumé fait par Docteur Alain LESCOAT (CHU Rennes) pour la filière FAI2R

Introduction : Le cancer au cours de la sclérodermie systémique (SSc) constitue la première cause de décès nondirectement lié à la maladie sclérodermique. Cette étude australienne vise à évaluer l’impact du cancer au sens large au cours de la SSc, en s’intéressant aux caractéristiques de la maladie associées à la survenue/présence d’un cancer, à son impact sur la mortalité, sur la qualité de vie et sur les dépenses de santé.

Matériel et méthodes : Les auteurs ont croisé les données de la cohorte nationale australienne de patients atteints de SSc avec le registre national australien de cancers. Les inclusions et le suivi concernaient la période 2008 à 2015. Les patients répondaient à la classification ACR/EULAR 2013 de la SSc, tous les types de cancers étaient considérés à l’exception des cancers cutanés non mélanomes. Le rapport standardisé de mortalité (RSM) correspondait au sur-risque de mortalité en comparaison à la population générale australienne ajustée sur l’âge et le sexe, le rapport standardisé d’incidence (RSI) de cancer correspondait au sur-risque de cancer en comparaison à la population générale australienne ajustée sur l’âge et le sexe sur la période 2008-2015.

Résultats : 1727 patients ont été inclus. L’incidence de cancers au sein de cette cohorte de patients sclérodermiques était de 1,3% par an, avec une prévalence de 14,2% et un RSI pour l’ensemble des cancers de 2,15 (93%CI 1,84-2,49). Les cancers les plus fréquents étaient les cancers du sein (30,2%), les mélanomes (18,5%), les hémopathies (13,5%) et les cancers du poumon (10,2%). De manière intéressante, seul le SIR des cancers du sein survenant dans les 5 premières années suivants le diagnostic de SSc était plus important que dans la population générale. Le résultat était le même pour les mélanomes. Ces résultats suggèrent l’existence de 2 pics de survenue de cancers au cours de la maladie : un pic précoce qui pourrait correspondre à un phénomène d’auto-immunité paranéoplasique et un pic plus tardif, qui pourrait ne pas avoir de lien direct avec la maladie sclérodermique. En analyse multivariée, la présence d’AC anti-ARN polymérase III était associée à un risque accru de cancer dans les 5 premières années de la maladie (OR=2,14 IC95% (1,03-4,45)). La présence d’une pneumopathie interstitielle diffuse était associée au cancer du poumon (OR=2,83 IC95%(1,09-7,31)). Les patients sclérodermiques avec un cancer avaient une mortalité accrue à la fois en comparaison avec la population générale australienne (RSM=3,13 (95%CI 2,39-4,02)) et en comparaison avec les patients sclérodermiques n’ayant pas de cancer (RSM=2,19 (95%CI 1,87-2,54)). Le fait d’avoir un cancer au cours de la SSc occasionnait un surcoût et un recours plus fréquent au système de santé. La qualité de vie était plus altérée chez les patients sclérodermiques ayant un cancer en comparaison à ceux n’en ayant pas.

Conclusion : Cette nouvelle étude, incluant un effectif conséquent de patients sclérodermiques, retrouve un risque accru de cancer chez ces patients, en particulier dans les 5 premières années de la maladie et notamment chez les patients ayant des anticorps anti-ARN polymérase III

Relationship between interstitial lung disease and oesophageal dilatation on chest high-resolution computed tomography in patients with systemic sclerosis : a cross-sectional study

  de

Nom des auteurs: Salaffi F, Di Carlo M, Carotti M, Fraticelli P ; Gabrielli A, Giovagnoni A.

Références: Salaffi et al. Radiol Med. 2018;123(9):655-663.

doi: 10.1007/s11547-018-0894-3. PMID: 29687210

KEYWORDS: Gastro-oesophageal reflux disease; Interstitial lung disease; Oesophageal dilatation; Systemic sclerosis

Objectif :

La dilatation de l’oesophage (OD) a souvent été impliquée dans la pathogénie de lamaladie pulmonaire interstitielle ( ILD) de la sclérodermie systémique (SSc). Le but de cette étude était d’explorer l’association de l’OD et de la SSc par la tomodensitométrie ((TDM) à haute résolution thoracique (HRCT) et d’établir un seuil de référence (cut-off) pour lequel l’OD suggère la présence d’une atteinte pulmonaire significative.

Méthode :

Le plus large diamètre de l’oesophage (WOD) a été obtenu sur des images HRCT en coupe axiale. Les anomalies parenchymateuses sur HRCT ont été codées et classées selon la méthode de Warrick. Des épreuves fonctionnelles respiratoires avec mesure de la DLCO ont également été effectuées. L’analyse de régression multivariée a été utilisée pour identifier les facteurs associés à une dilatation de l’œsophage.

Résultats :

126 sujets ayant une SSc ont été inclus. La moyenne du WOD était de 13,5 (±4,2 mm), et 76 patients (60,3%) avaient un WOD supérieur ou égal à 11 mm. Les patients sclérodermiques avec ILD avaient  un diamètre oesophagien plus grand que ceux sans maladie pulmonaire (19,4 contre 14,1 mm, p< 0,001). Il a été observé une importante corrélation significative entre WOD et RGO (questionnaire GerdQ) (r=0,886, p<0,001), le score de Borg (r=0,705, p<0,001) et le Warrick score (r=0,614, p<0,01).  Le WOD était inversement correlé à la DLCO (r=-0,508, p<0,01). L’analyse multivariée démontrait une association positive entre WOD et RGO (p<0,0001), score de Borg (p<0,0005) et total Warrick score (p=0,019).

Conclusion :

Chez les patients sclérodermiques, une augmentation du diamètre de l’oesophage (>11 mm) sur les coupes HRCT est associée à des symptômes pulmonaires et oesophagiens, ainsi qu’à une maladie pulmonaire interstitielle plus sévère et une DLCO plus basse.

EFFICACITE DE LA MICROGREFFE ADIPEUSE ENRICHIE EN PLASMA RICHE EN PLAQUETTES DANS LE TRAITEMENT DU HANDICAP FACIAL CHEZ LES PATIENTS SCLERODERMIQUES

  de

M. Abellan (1); J. Magalon (2,3,4,5) ; F. Sabatier (2,3,4,5) ; D. Casanova (1), C Philandrianos (1), B. Granel (2,6)

Auteur correspondant : Brigitte Granel: Service de Médecine interne Hôpital Nord, APHM, Marseille

Introduction :

Nous nous sommes intéressés au traitement de l’atteinte faciale de la Sclérodermie systémique (ScS), qui constitue un handicap majeur, tant sur le plan fonctionnel qu’esthétique.

Lire la suite…

Analysis of the immune determinants of the observed clinical response after treatment by allogeneic Mensenchymal Stem Cell (MSC) in Systemic Sclerosis (SSc) patients – Interactions between MSC and B cells

  de ,

1,2 S. Loisel, 3,4 P.Lansiaux, 1,2 C. Ménard, 1,2 K.Tarte, 3,4 D. Farge

 1 SITI Laboratory, Etablissement Français du Sang Bretagne, CHU Rennes, France

2 UMR U1236, INSERM, Université Rennes 1, Rennes, France

3 Hôpital Saint-Louis, Centre de Référence Maladies systémiques rares d’Iles de France, Paris, France

4 Institut Universitaire d’Hématologie, EA 3518, Paris, France

Introduction:

Systemic sclerosis (SSc) is a rare autoimmune disease characterized by vasculopathy, activation of the immune response and consequent fibrosis. Mesenchymal stem cells (MSC) are studied as a new cell therapy for SSc due to their immunosuppressive effects on the various components of the immune response, including B cells which role in SSc physiopathology was recently emphasized.

Cellules souches mésenchymateuse

Objectives:  

To analyse the immunomodulation effect of Bone-Marrow (BM) derived allogeneic-MSC in 12 SSc patients iv treated (AOM11250 PHRC protocol (DRCI, APHP)), as focused on MSC and B cells interaction, in order to investigate if MSC treatment : a)  modify B cells subpopulations b) inscrease circulating Breg numbers and c) changes B cell functionality (assessed by gene expression analysis).

Materiel and Methods:

The research involves peripheral blood cells and serum samples biobanking obtained from 12 SSc patients before, 1 and 3 months after BM allo-MSC injection. B cell subpopulations analysis and Breg enrichment evaluation are performed through Flow cytometry. Gene expression quantification is evaluated by Biomark analysis of 62 target genes involved in B cell functionality.

Results:

Transitional B cell compartment (CD24hi CD38hi CD27–), known to have regulatory properties tends to increase after MSC treatment (n=12). Analysis of IL-10-producing-Breg enrichment is currently in progress. Total B cell gene expression analysis after MSC treatment shows: 1) a slight transitional increase in IL-10 mRNA 2) a slight transitional decrease in CD5, BANK-1 et CD40 mRNAs, 3) stable TGF-B et BLIMP-1 mRNAs level. Isolation of B-cells subpopulations and single cell analysis are currently under progress to identify which B-cell may account for potential modulation of B-cell gene expression.

Conclusion: The observed results are expected  to generate new tools to evaluate human circulating B reg cells and to enhance the understanding of SSc pathogenesis and the early promising results from this highly innovative therapy.

Un essai contrôlé, randomisé, de bains de cire en thérapie complémentaire à des exercices de la main chez des patients atteints de sclérodermie

  de

Titre: A randomised controlled trial of wax baths as an additive therapy to hand exercises in patients with systemic sclerosis

Auteurs:Gregory WJ, Wilkinson J, Herrick AL

Revue: Physiotherapy 2018 Sep 5. pii: S0031-9406(18)30220-7. doi: 10.1016/j.physio.2018.08.008. [Epub ahead of print]

Lien :https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30318128

Auteur de la veille bibliographique: Pr Brigitte GRANEL

Background : Les patients souffrant d’une Sclérodermie Systémique (ScS) apprennent à vivre avec une maladie chronique, incurable et handicapante. Il est donc très important d’aborder avec eux tous les moyens pharmacologiques et non pharmacologiques pour améliorer leur handicap et leur qualité de vie. L’atteinte de la main est une constante dans cette maladie et son mécanisme est complexe: vasculaire, fibrotique, musculaire et articulaire.
Il est recommandé aux patients de réaliser de la rééducation. Les bains de paraffine font parties des interventions proposées. Ces bains aident aux étirements, améliorant la circulation et assouplissant la peau. Dans un essai randomisé contrôlé, les bains de paraffine amélioraient l’amplitude articulaire et diminuaient la douleur. Le but de cette étude était d’évaluer l’intérêt de l’utilisation des bains de paraffine à domicile en complément du programme d’exercice proposé par le centre Salford Royal NHS Foundation Trust (Manchester) dans l’amélioration de la fonction de la main à 9 semaines. Le deuxième objectif était de savoir si l’effet observé à 9 semaines se maintenait dans le temps.

Lire la suite…

Distribution des télangiectasies sur l’ensemble du corps au cours de la ScS…

  de ,

Titre: Whole-Body Distribution and Clinical Association of Telangiectases in Systemic Sclerosis

«Distribution des télangiectasies sur l’ensemble du corps au cours de la sclérodermie systémique et association de ce paramètre aux autres manifestations cliniques de la maladie.

Auteurs:Jouvray M, Launay D, Dubucquoi S, Sobanski V, Podevin C, Lambert M, et al

Revue: JAMA Dermatology. 2018 Jul 1;154(7):796.
PMID:29799952

Lien :https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29799952

Auteur de la veille bibliographique: Dr Alain LESCOAT (Rennes)

 

Introduction : Les télangiectasies font désormais partie des critères de la classification ACR/EULAR 2013 de la sclérodermie systémique (SSc). La présence de télangiectasies est un marqueur associé à la présence d’hypertension pulmonaire précapillaire (HTAP) et utilisé dans l’algorithme de dépistage DETECT-PAH. Ce travail publié dans le numéro de juillet 2018 de JAMA dermatology explore deux questions cliniques très concrètes concernant les télangiectasies au cours de la SSc : le nombre total de télangiectasies cutanées sur l’ensemble du corps est-il un marqueur de la sévérité de la vasculopathie associée à la maladie et, peut-on simplifier ce décompte des télangiectasies en le restreignant à certaines zones du corps sans perdre en pertinence clinique ?

Méthodes : Il s’agit d’une étude transversale monocentrique incluant 106 patients atteints de SSc définie selon les critères ACR/EULAR 2013 de la maladie. Le nombre de télangiectasies réparties sur l’ensemble du corps était spécifiquement évalué par un même observateur. Les autres caractéristiques cliniques de la maladie étaient évaluées de manière simultanée (au moins dans l’année précédant le compte des télangiectasies). La présence d’une HTAP était en particulier évaluée selon les recommandations actuelles (cathétérisme cardiaque droit confirmant la présence ou non d’une hypertension artérielle pulmonaire pré-capillaire en cas de données échographiques invitant à la réalisation du cathétérisme).Il s’agit d’une étude transversale monocentrique incluant 106 patients atteints de SSc définie selon les critères ACR/EULAR 2013 de la maladie. Le nombre de télangiectasies réparties sur l’ensemble du corps était spécifiquement évalué par un même observateur. Les autres caractéristiques cliniques de la maladie étaient évaluées de manière simultanée (au moins dans l’année précédant le compte des télangiectasies). La présence d’une HTAP était en particulier évaluée selon les recommandations actuelles (cathétérisme cardiaque droit confirmant la présence ou non d’une hypertension artérielle pulmonaire pré-capillaire en cas de données échographiques invitant à la réalisation du cathétérisme).

Résultats: Sur les 106 patients évalués, 98 présentaient, au moins, une télangiectasie (quelle que soit la taille) et 55 présentaient au moins une télangiectasie de plus de 5 mm. Le nombre total de télangiectasies sur l’ensemble du corps était en particulier corrélé au nombre de télangiectasies comptées sur le visage (r=0,89 ; p<0.001), sur les membres supérieurs (r=0,87 ; p<0.001) et sur les mains (r=0,77 ; p<0.001).
Après ajustement sur l’âge, le sexe, le tabagisme, la durée de la maladie, l’atteinte cutanée (limitée vs diffuse) et le type d’autoanticorps, un nombre plus élevé de télangiectasies était associé à une durée de la maladie plus grande, à des scores plus élevés d’activité de la maladie (EUSTAR et Medsger), à une DLCO inférieure à 60%, à des valeurs de PAPs plus élevées, aux stades actif et tardif en capillaroscopie, à un antécédent d’embolie pulmonaire, à des taux plus élevés de CRP, à des taux plus élevés d’endogline soluble et à la présence d’une HTAP (retrouvée chez 12 patients soit 11,3% de la population étudiée). Il n’y avait par contre pas d’association entre le nombre de télangiectasies et l’antécédent d’ulcère digital.
L’analyse multivariée évaluant plus spécifiquement les facteurs de sévérité de la vasculopathie retrouvait une association indépendante et significative du nombre total de télangiectasies avec le sexe masculin, l’antécédent d’embolie pulmonaire, un débit de filtration glomérulaire plus faible, des taux plus élevés d’endogline soluble et la présence d’une HTAP.
L’analyse des courbes ROC confirmait la pertinence du nombre total de télangiectasies comme facteur déterminant la présence d’une HTAP en cathétérisme cardiaque droit (Aire sous la courbe / AUC à 0,77 ; IC95% 0,57-0,88). Le nombre de télangiectasies présentes seulement sur les mains et le visage restait pertinent pour prédire la présence d’une HTAP en cathétérisme cardiaque droit (AUC à 0,81 ; IC95% 0,57-0,91).

Conclusion : Le nombre total de télangiectasies évaluées sur l’ensemble du corps est un marqueur vasculaire, en particulier associé à la présence d’une HTAP. La majorité des télangiectasies était retrouvée sur le visage, la partie supérieure du tronc et les mains. Le décompte restreint des télangiectasies situées sur le visage et les mains semblait pertinent pour prédire la présence d’une HTAP au cathétérisme cardiaque droit. Cette étude transversale renforce donc l’importance du nombre de télangiectasies comme marqueur de sévérité de la vasculopathie sclérodermique et suggère en particulier d’être vigilant quant au risque d’HTAP chez les patients présentant un grand nombre de télangiectasies, bien que l’effectif restreint de patients avec HTAP ne permette pas ici de fixer un nombre de télangiectasies comme seuil à risque.

État symptomatique acceptable et différence minimale cliniquement importante pour les critères de jugement rapportés par le patient dans la sclérodermie systémique: analyse secondaire d’un essai contrôlé randomisé comparant un programme personnalisé de rééducation aux soins usuels

  de ,

Titre: Patient acceptable symptom state and minimal clinically important difference for patient-reported outcomes in systemic sclerosis: A secondary analysis of a randomized controlled trial comparing personalized physical therapy to usual care.

«État symptomatique acceptable pour le patient » et différence minimale cliniquement importante pour les résultats déclarés par le patient dans la sclérodermie systémique: Une analyse secondaire d’un essai contrôlé randomisé comparant la physiothérapie personnalisée aux soins habituels.

  1. Camille Daste, François Rannou, Luc Mouthon, Katherine Sanchez, Alexandra Roren, Vincent Tiffreau, Éric Hachulla, Philippe Thoumie, Jean Cabane, Emmanuel Chatelus, Jean Sibilia, Serge Poiraudeau, Christelle Nguyen.

Revue: Seminars in Arthritis and Rheumatism

Lien : https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29685482

Auteur de la veille bibliographique: Christelle Nguyen

Contexte : Les traitements symptomatiques occupent actuellement une place centrale dans la prise en charge des patients et les critères de jugement utilisés pour évaluer l’efficacité d’un traitement s’appuient, au moins partiellement, sur leur point de vue. Les échelles d’évaluation auto-administrées ou Patient-Reported Outcome (PRO) sont de plus en plus fréquemment utilisées et permettent de quantifier ce point de vu. Pour apprécier la pertinence clinique d’un résultat, 2 critères de réponses ont été développés à partir de la perception qu’a le patient  de son état de santé : l’état symptomatique acceptable ou Patient Acceptable Symptomatic State (PASS) et la différence minimale cliniquement pertinente ou Minimal Clinically Important Difference (MCID). Le PASS est défini comme le niveau de symptôme en deçà duquel le patient considère son état de santé comme acceptable et se rapproche du concept de faible niveau d’activité de la maladie, le MCID est défini comme la plus petite différence dans un score que le patient considère comme importante et correspond au concept d’amélioration de l’état de santé. L’objectif de ce travail a été d’estimer ces seuils pour 5 PRO fréquemment utilisés pour évaluer les patients sclérodermiques en pratique clinique et les essais thérapeutiques.

Méthodes : Il s’agit d’une analyse secondaire de l’essai multicentrique SCLEREDUC, dont l’objectif était de comparer à 1 an l’efficacité d’un programme de rééducation personnalisé aux soins courants dans la sclérodermie systémique. 220 patients souffrant de sclérodermie systémique (≥ 18 ans, selon les critères de l’American College of Rheumatology de 1980 et/ou les critères de Leroy et Medsger) et avec un score HAQ ≥ 0,5 et/ou une microstomie et/ou au moins une atteinte articulaire ont été inclus (112 dans le groupe “Rééducation” et 108 dans le groupe “Soins courants”). Les patients ont complété 6 questionnaires de type PRO à l’inclusion et à 12 mois :  le Medical Outcomes Study 36-Item Short Form (SF-36) pour la qualité de vie, le Health Assessment Questionnaire (HAQ) et le Scleroderma Health Assessment Questionnaire (sHAQ) pour les limitations d’activité globale, le Cochin Hand Function Scale (CHFS) pour les limitations d’activité localisées à la main, le McMaster-Toronto Arthritis Patient Preference Disability Questionnaire (MACTAR) pour les limitations d’activité prioritaires et l’Échelle Visuelle Analogique (EVA) pour la douleur. Les seuils pour le PASS et le MCID à 12 mois pour le HAQ, le sHAQ, le CHFS et le MACTAR ont été évalués à l’aide de 2 questions d’ancrage issues du questionnaire SF-36. Pour le PASS, les patients évaluant leur état de santé comme étant “excellent”, “très bon” ou “bon”, à la question 1 du SF-36, ont formé le groupe “état symptomatique acceptable”, et le seuil du PASS a été  défini dans ce groupe comme le 75ème percentile de la distribution de chaque PRO avec son intervalle de confiance à 95% (IC95%). Pour le MCID, les patients évaluant leur état de santé comme étant “un peu meilleur qu’il y a 1 an”, à la question 2 du SF-36, ont formé le groupe “amélioration minimale cliniquement importante” et le seuil pour le MCID a été défini dans ce groupe comme la moyenne, avec sa déviation standard (DS), du changement à 1 an dans le score de chaque PRO.

Résultats : Les réponses pour les 2 questions d’ancrage étaient disponibles pour 151/220 (68,6%) des patients. Les seuils pour le PASS (IC 95%) et le MCID (moyenne [DS]) à 12 mois étaient respectivement de 53,8 (34,0 à 68,0) et -6,7 (32,0) pour l’EVA douleur (cotée de 0 à 100), 1,4 (1,1 à 1,6) et -0,2 (0,5) pour le score HAQ (coté de 0 à 3), 1,3 (1,1 à 1,6) et -0,1 (0,5) pour le score sHAQ (coté de 0 à 3),  26,0 (17,0 à 37,0) et -3,4 (9,9) pour le CHFS (coté de 0 à 90) et 19,4 (17,2 à 21,9) et -5,7 (6,8) pour le MACTAR (coté de 0 à 30).

Limites : Il existe des limites méthodologiques à cette étude, liée à son caractère post-hoc, notamment concernant le choix des questions d’ancrage qui ne correspondent  pas aux  formulations actuellement recommandées. Les résultats sont toutefois cohérents avec ceux décrits dans la littérature dans la sclérodermie systémique ou les autres maladies ostéo-articulaires.

Conclusion : Cette étude a permis d’estimer les seuils du PASS et du MCID pour les principaux critères d’évaluation rapportés par les patients atteints de sclérodermie systémique. Ces seuils peuvent être utilisés pour le suivi clinique des patients et dans les essais thérapeutiques pour dichotomiser les résultats en “succès/échecs” selon des critères cliniquement pertinents.

Perspective : Confirmation des résultats dans une cohorte prospective.